薬の研究について

CMTに対する治療法は、まだ確立されていません。将来の治療薬の候補として、国内外でCMTの1Aタイプの患者さんを対象に、ビタミンC (アスコルビン酸)の効果を調べる試験(治験)が行われています。参加を希望される方は直接問い合わせをせずに、主治医の先生に京都府立大学神経内科教室※1中川正法教授に連絡を取って頂きましょう。対象となるのは染色体検査でCMT1Aタイプと診断された方です。全員にアスコルビン酸を使用されるのではなく、偽の薬に対して薬剤の効果が優れているかどうかを調べるのが目的ですので、偽の薬を飲んで経過をみられることになる可能性もあります。その他、海外では神経栄養因子と呼ばれる物質や、プロゲステロンというホルモンに対抗する働きを持つ蛋白質、クルクミン(ウコンの主成分)の研究も行われています。

それらの候補になっている物質が治療薬として使えるようになる日が待ち遠しいですが、あらゆる薬に副作用が存在します。また、例えばパーキンソン病の薬のように数年の経過では症状を軽減させる効果があっても、10年単位など長い期間使用してくると副作用が現われることもあります。「薬害」という言葉を日常的に耳にすることがあるかと思います。薬の安全性や有効性の評価は、十分な審査が必要です。

※1. 京都府立医科大学神経内科・老年内科教室
http://www2.kpu-m.ac.jp/~neurolog/index.htm